Thuốc tăng trưởng chữa hội chứng lùn ở trẻ đã được FDA phê duyệt

Hội chứng lùn là một tình trạng di truyền gây ra tầm vóc thấp và tăng trưởng không cân đối nghiêm trọng ở trẻ em từ 5 tuổi trở lên

Theo Sức khỏe đời sống, hội chứng lùn là một tình trạng di truyền gây ra tầm vóc thấp và tăng trưởng không cân đối nghiêm trọng ở trẻ em từ 5 tuổi trở lên. Tỷ lệ mắc bệnh là khoảng 1 trong số 25-50 ngàn ca sinh.

Khi mắc hội chứng lùn, chiều cao trung bình của một người lớn chỉ khoảng 4 feet (129,92cm). Theo thống kê, có tới hơn 80% trẻ em mắc hội chứng lùn achondroplasia và bố mẹ có tầm vóc trung bình.

Nguyên nhân của hội chứng lùn là do đột biến di truyền khiến một gen điều hòa tăng trưởng (thụ thể 3 của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi) hoạt động quá mức, ngăn cản sự phát triển của xương.

Thuốc tiêm Voxzogo hoạt động bằng cách liên kết với một thụ thể đặc hiệu gọi là thụ thể - B peptit natri lợi tiểu, từ đó làm giảm hoạt động của gen điều hòa tăng trưởng và kích thích sự phát triển của xương.

Để tìm ra thuốc tiêm Voxzogo, các nhà khoa học đã tiến hành nghiên cứu trong một năm ở những người từ 5 tuổi trở lên mắc hội chứng lùn có đầu xương hở. Trong nghiên cứu này, 121 người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm voxzogo dưới da hoặc giả dược. Sau đó, các nhà nghiên cứu đã đo tốc độ tăng trưởng hàng năm của những người tham gia. Kết quả cho thấy, những người tham gia được sử dụng thuốc Voxzogo  cao hơn trung bình 1,57 cm so với những người dùng giả dược.

Cũng theo các nhà nghiên cứu, tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc Voxzogo bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm (mẩn đỏ, ngứa, sưng, bầm tím, phát ban, đau), nôn mửa, viêm dạ dày ruột, tiêu chảy và giảm huyết áp. Giảm huyết áp cũng được coi là một tác dụng phụ nghiêm trọng, cần theo dõi và đề phòng.

Sự chấp thuận của FDA trong việc phê duyệt thuốc tiêm Voxzogo sẽ giúp cho nhiều trẻ em có tầm vóc thấp do mắc hội chứng lùn có thêm một lựa chọn điều trị hữu hiệu cải thiện tầm vóc của mình.

Trong thời gian tới, thuốc Voxzogo vẫn sẽ được tiếp tục nghiên cứu sâu hơn về tính an toàn và hiệu quả của thuốc cũng như đánh giá trên các độ tuổi khác nhau theo thời gian.

Vào tháng 8 năm 2021, Ủy ban Châu Âu (EC) cũng đã phê duyệt xong Voxzogo và hiện tại quá trình xem xét cấp phép đang được tiến hành ở Nhật Bản, Brazil và Úc với khả năng các quốc gia này sẽ phê duyệt vào năm 2022.