Sắp có thuốc ngăn chặn và phân hủy các kháng thể gây bệnh nhược cơ

 Nhược cơ là căn bệnh mãn tính, có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi (Hình internet)

Theo Sức khỏe và Đời sống, nhược cơ là một căn bệnh rối loạn tự miễn dịch mãn tính, đặc trưng bởi yếu cơ và mệt mỏi. Sự rối loạn này dẫn đến phá vỡ các thụ thể acetylcholine tại điểm nối thần kinh cơ, khiến các tế bào thần kinh không thể giao tiếp với các cơ.

Acetylcholine là một chất dẫn truyền thần kinh trong hệ thần kinh và có vai trò vô cùng quan trọng trong việc kiểm soát cơ bắp. Khi acetylcholine liên kết với thụ thể của nó tại điểm nối thần kinh cơ, sẽ dẫn đến kích hoạt thụ thể và làm co cơ. Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch của cơ thể nhầm lẫn tạo ra các kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine, dẫn đến phá hủy chúng và sau đó, ngăn cơ co lại.

Bệnh nhược cơ ảnh hưởng đến mọi lứa tuổi, nhưng phổ biến nhất là ở phụ nữ dưới 40 tuổi, nam giới trên 60 tuổi. Riêng tại Mỹ, căn bệnh này ước tính ảnh hưởng đến trên 100.000 người ở lứa tuổi khoảng 14-40.

Hiện nay, phương pháp điều trị bệnh nhược cơ còn gặp khá nhiều hạn chế và chưa có phương pháp chữa khỏi hoàn toàn. 

Theo các chuyên gia, nhược cơ là một bệnh lý tự miễn, mức độ bệnh sẽ tùy thuộc vào cơ địa từng người. Vì vậy không có biện pháp nào có hiệu quả triệt để loại bỏ hoàn toàn bệnh.

Nhìn chung, phương pháp điều trị hiện nay thường không hiệu quả ở tất cả các bệnh nhân có khả năng dung nạp kém và hầu hết các phương pháp điều trị này liên quan đến liệu pháp điều trị dựa trên steroid có nhiều tác dụng phụ. Do đó, vẫn chưa có phương pháp nào đáp ứng được nhu cầu điều trị hiệu quả ở một số lượng lớn bệnh nhân với ít tác dụng phụ bất lợi. Tuy nhiên, có thể giúp giảm bớt các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh.

Tuy nhiên, gần đây, các nhà nghiên cứu đã phát triển một loại thuốc mới có hiệu quả trong điều trị bệnh nhược cơ với tên gọi là efgartigimod. Thuốc có khả năng ngăn chặn các kháng thể do hệ thống miễn dịch của cơ thể tạo ra tấn công các thụ thể acetylcholine.

Efgartigimod được thiết kế để ngăn chặn sự sản xuất và sẵn có của các kháng thể chống lại các thụ thể acetylcholine bằng cách tìm và phá hủy các kháng thể đó.

Trong thử nghiệm đầu tiên, người ta nhận thấy rằng efgartigimod có hiệu quả lâm sàng trong việc làm giảm số lượng kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine ở bệnh nhân nhược cơ khi so sánh với bệnh nhân được dùng giả dược.

Ngoài ra, trong 26 tuần nghiên cứu, thuốc dung nạp tốt ở hầu hết các bệnh nhân với phần lớn các tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình. Cuối cùng, khi bệnh nhân được yêu cầu đánh giá sinh hoạt hàng ngày và so sánh với chất lượng cuộc sống của họ trước và sau khi điều trị, kết quả những bệnh nhân được cho dùng thuốc có sự cải thiện đáng kể về chất lượng cuộc sống so với nhóm dùng giả dược.

Đây là loại thuốc đầu tiên điều trị bệnh nhược cơ bằng cách ngăn chặn và phân hủy các kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine. Nếu được FDA chấp thuận vào cuối năm nay, thuốc sẽ rất cần thiết để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh khó trị này.