Ghép tế bào gốc tạo máu thành công: Phương pháp chữa trị bệnh Alzheimer có hy vọng mới

Một nhóm nghiên cứu tại Trường Y thuộc Đại học Stanford tuyên bố rằng họ đã cấy ghép tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân từ những con chuột khỏe mạnh vào những con chuột mắc bệnh Alzheimer và thay thế hiệu quả các tế bào vi mô, vốn là những tế bào thần kinh bị khiếm khuyết. Các triệu chứng của bệnh Alzheimer ở ​​chuột được cấy ghép tế bào đã cải thiện đáng kể. Tế bào tiền thân là các tế bào ở giai đoạn trước khi một tế bào cụ thể có được hình dạng và chức năng thích hợp.

Giáo sư Marius Wernig, giáo sư về bệnh lý học, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết: “Các nhà nghiên cứu chủ yếu đang phát triển thuốc hoặc thuốc tiêm để điều trị bệnh Alzheimer. Phương pháp trị liệu bằng tế bào là duy nhất trong lĩnh vực này". Ông đồng thời là nhà nghiên cứu tại Viện Y học Tái tạo và Sinh học Tế bào gốc, cho biết thêm: “Nghiên cứu này là một phương pháp điều trị bằng chứng về khái niệm ở chuột”.

Theo nhóm nghiên cứu, hầu hết các phương pháp điều trị bệnh Alzheimer đều tập trung vào việc loại bỏ các mảng amyloid tích tụ trong não bệnh nhân. Các chất chính gây ra bệnh Alzheimer bao gồm "tau protein" và "amyloid beta". 

Nguyên nhân của bệnh Alzheimer vẫn chưa được xác định đầy đủ. Bệnh Alzheimer không mang tính chất gia đình, có xu hướng xảy ra ở người lớn tuổi và không phải do đột biến gen di truyền, có liên quan chặt chẽ với các đột biến khác nhau trong tế bào vi mô. Trong bệnh Alzheimer, microglia được biết là bảo vệ các tế bào não khác khỏi những kẻ xâm lược bên ngoài và hoạt động như chất tẩy rửa để loại bỏ chất thải trao đổi chất, chẳng hạn như beta amyloid, có thể tích tụ trong não.

Bệnh Alzheimer có liên quan đến một gen cụ thể (TREM2) đóng vai trò quan trọng trong khả năng của microglia trong việc phát hiện và phản ứng với sự thoái hóa thần kinh. Giáo sư Wernig cho biết: “Các biến thể di truyền cụ thể ở TREM2 là một trong những yếu tố nguy cơ di truyền mạnh nhất đối với bệnh Alzheimer”. Ông nói: “Rối loạn chức năng vi mô có thể gây thoái hóa thần kinh trong não. Khôi phục chức năng của microglia bị khiếm khuyết có thể là một cách tốt để chống lại sự thoái hóa thần kinh ở bệnh Alzheimer”.

Nhóm nghiên cứu đã cấy ghép tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân từ những con chuột có chức năng bình thường của một gen cụ thể vào những con chuột bị khiếm khuyết. Các tế bào được cấy ghép đã tổ chức lại hệ thống máu và một số trong số chúng tích hợp hiệu quả vào não người nhận, biến thành các tế bào có hình dáng và hoạt động giống như microglia. Điều này cho thấy hầu hết các tế bào vi mô ban đầu trong não đã được thay thế bằng các tế bào khỏe mạnh, cho thấy hoạt động của các gen cụ thể thường được phục hồi.

Sau đó, nhóm nghiên cứu đã điều tra xem liệu hoạt động phục hồi của các gen cụ thể có đủ để cải thiện sức khỏe não bộ ở những con chuột bị khiếm khuyết ở các gen này hay không. Wernig cho biết: “Chúng tôi phát hiện ra rằng sự lắng đọng các mảng amyloid, thường thấy ở những con chuột có khiếm khuyết ở một số gen nhất định, đã giảm đáng kể ở những con chuột được cấy ghép”. Nghiên cứu cũng xác nhận rằng chức năng vi mô đã được phục hồi và các dấu hiệu bệnh khác đã được hạ xuống. Điều này có nghĩa là việc phục hồi chức năng của gen này đã mang lại nhiều tác động tích cực.

Nhóm nghiên cứu cho biết các tế bào được thiết kế để tăng cường hoạt động của các gen cụ thể có thể được cấy ghép để tạo ra hiệu quả lớn hơn. Tuy nhiên, microglia hình thành từ các tế bào được cấy ghép hơi khác so với microglia tự nhiên trong não chuột. Những khác biệt này có thể có tác động bất lợi đối với bệnh nhân và phải được xem xét cẩn thận.

Ngoài ra, để cấy ghép tế bào gốc tạo máu, người nhận phải trải qua quá trình hóa trị hoặc xạ trị có độc tính cao để tiêu diệt tế bào gốc tạo máu ban đầu. Việc phát triển các quy trình hiện tại để điều trị cho con người có thể rất nguy hiểm. Nhóm nghiên cứu đang phát triển một phương pháp hỗ trợ điều trị trước cho bệnh nhân ghép tế bào gốc bằng cách giảm độc tính của liệu pháp. Phương pháp cấy ghép cải tiến và an toàn hơn này có thể được sử dụng để điều trị bệnh Alzheimer.

Nhà nghiên cứu Yongjin Yoo (nghiên cứu sau tiến sĩ) tham gia nghiên cứu này với tư cách là tác giả đầu tiên. Kết quả của nghiên cứu này có tên "A cell therapy approach to restore microglial Trem2 function in a mouse model of Alzheimer’s disease" (Phương pháp trị liệu tế bào để khôi phục chức năng microglial Trem2 trên mô hình chuột mắc bệnh Alzheimer) đã được công bố trên tạp chí quốc tế Cell Stem Cell và được giới thiệu trên Medical Xpress - phương tiện truyền thông y tế và sức khỏe Hoa Kỳ.